Hastaların yarısından fazlasında tümör küçüldü ve yanıtlar 2 yılda da sürdü.
Kısaca: Hastaların yarısından fazlasında tümör küçüldü ve yanıtlar 2 yılda da sürdü.
Dergi: JCO (14 Ekim 2026) · Çalışma türü: Faz 1/2 · Kanser türü: Çocukluk çağı tiroid kanseri · Katılımcı: 36 hasta
Tiroid kanseri çocuklarda nadir görülür, ancak ergenlik döneminde en sık görülen kanserlerden biridir. Çocuklarda en sık papiller tiroid kanseri görülür. Bu tümörler tanı anında erişkinlere göre daha sık lenf bezlerine ve akciğere yayılmış olsa da genellikle tedaviye çok iyi yanıt verir. Daha nadir görülen medüller tiroid kanseri ise çoğu zaman RET genindeki kalıtsal mutasyonlarla (MEN2 sendromu) ilişkilidir. Çocuk papiller tiroid kanserlerinde RET gen füzyonları erişkinlere göre daha sık bulunur.
RET geni, hücre büyümesini kontrol eden bir reseptörü kodlar. Bu gende oluşan mutasyonlar ya da başka genlerle birleşmesi (füzyon) hücrenin kontrolsüz çoğalmasına yol açar. RET değişiklikleri en sık tiroid kanserlerinde ve bazı akciğer kanserlerinde görülür. Çocuklarda daha nadir olarak başka solid tümörlerde de bulunabilir.
Selperkatinib, RET’i seçici olarak hedefleyen ağızdan alınan bir ilaçtır. Erişkinlerde RET değişiklikli akciğer ve tiroid kanserlerinde çok yüksek yanıt oranları sağlamış ve onay almıştır. Ancak çocuklarda büyüme ve gelişme üzerindeki olası etkileri nedeniyle ayrıca değerlendirilmesi gerekiyordu.
NCCN tiroid kanseri kılavuzları ve Amerikan Tiroid Derneği’nin çocukluk çağı önerileri, ileri evre ya da radyoaktif iyota dirençli tiroid kanserinde moleküler test yapılmasını ve RET değişikliği saptanırsa RET inhibitörlerinin kullanılmasını önerir. Çocuklara özgü veriler ise sınırlıydı. LIBRETTO-121 bu boşluğu doldurmak için yapıldı.
RET geninde değişiklik bulunan ileri evre solid tümörü olan çocuk ve ergenlerde, RET hedefli ilaç selperkatinib güvenli ve etkili mi?
Çok merkezli faz 1/2 çalışma. 2-20 yaş arası 36 hasta tedavi edildi: RET değişiklikli medüller tiroid kanseri (15), RET füzyonlu papiller tiroid kanseri (15) ve diğer tümörler (6). Faz 2’nin birincil sonlanım noktası, bağımsız kurulca değerlendirilen yanıt oranıydı.
En sık yan etkiler ishal, bulantı, karaciğer enzimlerinde yükselme, ateş, karın ağrısı, baş ağrısı, öksürük ve kusmaydı. Yan etki nedeniyle tedaviyi bırakan hasta olmadı.
Sonuç olarak, selperkatinib, RET değişiklikli tiroid kanseri olan çocuk ve ergenlerde kalıcı yanıtlar sağladı ve iyi tolere edildi.
Kısaltmalar: HR = risk oranı (hazard ratio; 1’in altı, deney grubunda riskin daha düşük olduğunu gösterir), PFS = progresyonsuz sağkalım, GA = güven aralığı. Bu yazı, yayımlanmış bir bilimsel makalenin bilgilendirme amaçlı Türkçe özetidir; tıbbi tavsiye yerine geçmez. Tedavi kararları için mutlaka hekiminize danışın.
Kaynak: LAETSCH, T. W., KANG, H. J., CASANOVA, M. et al. Selpercatinib in Pediatric and Adolescent Patients With RET-Altered Solid Tumors: Safety and Efficacy Results From the Phase I/II LIBRETTO-121 Study. Journal of Clinical Oncology [online]. 2026. Ahead of print.
