Rusfertide alan hastaların %77’sinde flebotomi ihtiyacı ortadan kalktı.
Kısaca: Rusfertide alan hastaların %77’sinde flebotomi ihtiyacı ortadan kalktı.
Dergi: JCO (13 Ekim 2026) · Çalışma türü: Faz 3 · Kanser türü: Polisitemia vera · Katılımcı: 293 hasta
Polisitemia vera, kemik iliğinin çok fazla kırmızı kan hücresi ürettiği, yavaş seyirli bir kan kanseridir (miyeloproliferatif neoplazi). Hastaların %95’inden fazlasında JAK2 geninde bir mutasyon bulunur. Genellikle 60 yaş civarında tanı alır. En önemli tehlike, kanın koyulaşmasına bağlı inme, kalp krizi ve damar tıkanıklığı gibi pıhtılaşma sorunlarıdır. Kaşıntı, yorgunluk, baş ağrısı ve dalak büyümesi sık görülen belirtilerdir. Uzun dönemde bazı hastalarda miyelofibroz ya da akut lösemiye dönüşüm görülebilir.
Polisitemia verada pıhtılaşma riskini azaltmanın temel yolu, kandaki kırmızı hücre oranını gösteren hematokritin %45’in altında tutulmasıdır. Bunun için düzenli aralıklarla kan alınır (flebotomi). Yüksek riskli hastalarda hidroksiüre ya da interferon gibi ilaçlar da kullanılır. Ancak birçok hastada sık flebotomi gerekir. Bu da demir eksikliğine, yorgunluğa ve yaşam kalitesinde düşüşe yol açar.
Rusfertide, vücutta demir dengesini düzenleyen hepsidin hormonunu taklit eden, deri altına uygulanan bir ilaçtır. Kemik iliğinde kırmızı kan hücresi yapımı için kullanılabilen demiri azaltarak aşırı kırmızı hücre üretimini sınırlar. Böylece flebotomiye gerek kalmadan hematokritin kontrol altında tutulması amaçlanır.
NCCN ve Avrupa LeukemiaNet (ELN) önerileri, polisitemia verada tüm hastalarda hematokritin %45’in altında tutulmasını ve düşük doz aspirin kullanılmasını önerir. Yüksek riskli hastalarda hidroksiüre ya da interferon (ropeginterferon alfa-2b dahil), bunlara yanıtsız hastalarda ruksolitinib önerilir. Ancak bu tedavilere rağmen sık flebotomi gereken hastalar için özel bir çözüm yoktu. VERIFY bu ihtiyacı karşılamak için tasarlandı.
Standart tedaviye rağmen sık flebotomi (kan alma) gereken polisitemia vera hastalarında, hepsidin benzeri ilaç rusfertide hematokriti kontrol altında tutup flebotomi ihtiyacını azaltır mı?
Çift kör, plasebo kontrollü, randomize faz 3 çalışma. Sık flebotomi gereken hastalar, mevcut tedavilerine (sitoredüktif tedavi dahil) ek olarak rusfertide (147) ya da plasebo (146) grubuna ayrıldı. Birincil sonlanım noktası 20-32. haftalar arasında flebotomi gerekmemesiydi.
En sık yan etkiler enjeksiyon yeri reaksiyonları, kansızlık ve yorgunluktu. Ölüm bildirilmedi.
Sonuç olarak, rusfertide, sık flebotomi gereken polisitemia vera hastalarında hematokrit kontrolünü belirgin şekilde iyileştirdi, flebotomi ihtiyacını azalttı ve belirtileri hafifletti.
Kısaltmalar: HR = risk oranı (hazard ratio; 1’in altı, deney grubunda riskin daha düşük olduğunu gösterir), PFS = progresyonsuz sağkalım, GA = güven aralığı. Bu yazı, yayımlanmış bir bilimsel makalenin bilgilendirme amaçlı Türkçe özetidir; tıbbi tavsiye yerine geçmez. Tedavi kararları için mutlaka hekiminize danışın.
Kaynak: KUYKENDALL, A. T., BANKAR, A., PETTIT, K. M. et al. VERIFY: A Phase III Trial of Rusfertide Versus Placebo in Phlebotomy-Dependent Patients With Polycythemia Vera Receiving Standard-of-Care Therapy. Journal of Clinical Oncology [online]. 2026. Ahead of print.
